FDA одобрява първото лекарство, предназначено за забавяне на когнитивния спад, причинен от болестта на Алцхаймер

Администрацията по храните и лекарствата в понеделник одобрен първото лечение на Алцхаймер има за цел да забави когнитивния спад, ход, приветстван от пациенти и защитници, но остро критикуван от други, които твърдят, че няма достатъчно доказателства, че лекарството действа.

Лекарството, наречено адуканумаб, е първото лекарство, изчистено от Алцхаймер, което е предназначено да промени хода на заболяването чрез забавяне на влошаването на мозъчната функция - не само за облекчаване на симптомите. От 2003 г. не е одобрено лечение на Алцхаймер, което отразява изключително високия процент на неуспех на лекарствата, разработени за болестта.

Но в изрично признаване на несигурността относно ефективността на лекарството, FDA не даде пълно одобрение на лекарството. Вместо това агенцията изчисти лекарството - марката му ще бъде Aduhelm - въз основа на способността му да намалява струпванията на амилоид бета в мозъка, отличителен белег на болестта. Той нареди на производителя на лекарството, биотехнологичния гигант Biogen, да проведе проучване след одобрение, потвърждаващо, че лекарството действително забавя когнитивното влошаване. Ако лекарството не осигури такава клинична полза, одобрението на FDA може да бъде оттеглено.

Патриция Кавацони, директор на Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA, каза, че служителите смятат, че е разумно вероятно намаляването на амилоидните бучки да предостави важни ползи за пациентите.

ваксина за под 12 години

Решението на FDA в понеделник беше най-голямото спорен в годините и последва продължителен дебат между изследователи, лекари, пациенти и защитници за това дали лекарството действа - следствие от сложната история на лекарството. Една от най-големите точки на несъгласие е дали намаляването на амилоид бета, лепкаво съединение, за което много учени смятат, че уврежда комуникацията между мозъчните клетки и в крайна сметка ги убива, води до забавяне на когнитивния спад.

Застъпнически групи и пациенти похвалиха решението на FDA, позовавайки се на липсата на лекарства, които да помогнат на пациентите, и казвайки, че одобрението ще стимулира новооткрития интерес и инвестиции в изследване на терапии за прогресивно, терминално заболяване и ще даде на пациентите ценно време да бъдат със семействата си и да изпълняват ежедневни задачи. .

Решението е победа за хората, живеещи с Алцхаймер и техните семейства, каза Хари Джонс, президент и главен изпълнителен директор на Асоциацията на Алцхаймер.

57-годишният Джеф Борхоф, който е диагностициран с ранен стадий на Алцхаймер преди пет години и е получавал адуканумаб в клинични изпитвания, изрази възторг от решението на FDA.

Това е епична новина, каза Боргхоф, жител на Форкед Ривър, Ню Джърси, който приписва лекарството за поддържане на състоянието му стабилно. Сега може да имам време да гледам как децата ми се женят. Жена ми каза: „Сега имам повече време с теб.“

Но критиците оспорваха решението, като твърдяха, че данните за ефективността на лекарството са слаби и че одобрението на FDA представлява опасно понижаване на стандартите в отговор на натиска от пациенти и групи за застъпничество.

Изненадан съм и разочарован, каза Г. Кейлъб Александър, интернист и епидемиолог в училището по обществено здраве Johns Hopkins Bloomberg и член на консултативния комитет на FDA, който миналата есен категорично отхвърли лекарството.

Мисля, че този продукт беше подтикнат през линията от големината на неудовлетворената нужда, която е огромна, каза той. Но неудовлетворените нужди не могат да надхвърлят регулаторните стандарти и моята загриженост е, че в този случай може да имат.

Александър също така отбеляза, че други лекарства за намаляване на амилоида не са показали, че подобряват познанието - точка, оспорена от служители на FDA, които казаха, че вътрешно проучване на агенцията показва, че елиминирането на амилоидни бучки може да бъде полезно за пациентите.

Public Citizen, група за наблюдение и чест критик на FDA, заяви в изявление в понеделник, че тясното сътрудничество на агенцията с Biogen преди и след заявлението на компанията, търсещо одобрение, опасно компрометира целостта на прегледа на агенцията.

зацапване на кафява кръв

Кавацони от FDA каза, че е доволна, че взаимодействието между персонала и компанията е било подходящо и необходимо, като се имат предвид въпросите на FDA и сложността на приложението на Biogen.

Интравенозното лечение не лекува болестта на Алцхаймер или я обръща. В понеделник Biogen заяви, че ще таксува 56 000 долара годишно на пациент, което го прави хитов продукт за компанията и добавя милиарди долари към раздела за здравеопазване на нацията. Акциите му нараснаха с 38 процента.

Бостънска група, която оценява стойността на лечението - Институтът за клиничен и икономически преглед - каза тази година, че адуканумаб, за да бъде рентабилен, трябва да бъде на цена от 2500 до 8000 долара годишно на пациент.

Medicare вероятно ще поеме голяма част от разходите за лекарството, като се има предвид възрастта на хората с болестта на Алцхаймер, но не е посочила плановете си за покритие. Частните платци ще бъдат подложени на силен натиск да плащат за лечението, но може да отблъснат цената. Все още не е ясно колко пациенти на държавна или частна застраховка ще трябва да платят при споделяне на разходите.

Лекарството е моноклонално антитяло, протеин, произведен в лаборатория, който може да се свърже с вещества - в този случай, бучки от амилоид бета. Той е предназначен да задейства имунен отговор, който намалява плаките.

относно 6,2 милиона Според Асоциацията на Алцхаймер американците имат болестта на Алцхаймер, броят, който се очаква да се удвои до 2050 г., като изключим пробивите в лечението.

Лекарството е тествано при хора с най-ранни стадии на заболяването - тези с леко когнитивно увреждане или деменция в ранен стадий, които са били подложени на тестове, за да потвърдят наличието на амилоидни бучки в мозъка им. Няколко лекари казаха в понеделник, че се готвят да предложат лекарството на своите пациенти и ще се съсредоточат върху тази популация при употребата на лекарството. Biogen каза в понеделник, че до 2 милиона души в Съединените щати може да отговарят на условията за лечение.

FDA не ограничава кои групи пациенти могат да получат лекарството. Питър Щайн, директор на Службата за нови лекарства в агенцията, каза в интервю, че няма особена причина намаляването на амилоидните бучки да е от полза за пациентите в един стадий на заболяването, а не в други. Той каза, че лекарите трябва да обсъдят лекарството със своите пациенти и да решат най-добрия курс.

Роналд К. Петерсън, директор на Центъра за изследване на болестта на Алцхаймер в клиниката Майо, нарече условното одобрение на FDA добър резултат от сложна ситуация. Той каза, че решението означава, че пациентите ще могат да получават лечение извън клиничните изпитвания, но поради двусмисленото естество на данните за ефикасността, компанията ще трябва да проведе друго проучване, доказващо, че терапията работи.

Ако FDA беше изисквало такова изпитване, преди да даде одобрение, каза той, лекарството нямаше да бъде достъпно за пациенти извън проучвания за още три до пет години, резултат, който той смяташе за нежелан. Той също така прогнозира, че Aduhelm ще бъде само един елемент от арсенала срещу Алцхаймер през следващите години, тъй като изследователите разработват комбинации, които са по-ефективни от отделните лекарства.

колко яйца е твърде много яйца

Джейсън Карлауиш, невролог от Медицинския факултет на Перелман към Университета на Пенсилвания, имаше коренно различна гледна точка. Той написа в съобщение от 30 май колона за Stat, новинарски сайт, който обхваща медицината и здравето, че той няма да предпише адуканумаб, ако бъде одобрен, тъй като данните са непълни и терапията не е проучена правилно.

В понеделник, след съобщението на FDA, той изрази постоянни резерви относно лекарството, но каза, че ще го обсъди с пациентите си и ще уважи техния избор. Но той каза, че някои пациенти и колеги са изразили дискомфорт от решението на FDA, казвайки, че доказателствата за понижаване на амилоида и подобряване на познанието са слаби. Карлауиш каза също, че се притеснява, че ще бъде трудно да се проведе последващо проучване на лекарството, след като то е широко достъпно извън клиничните изпитвания.

FDA използва неговата програма за ускорено одобрение много пъти за лекарства за рак, изчистващи терапии, например, които намаляват туморите и след това изискват последващо проучване, показващо дали лекарството подобрява преживяемостта. Но накарането на фармацевтичните компании да спазват мандатите за провеждане на проучванията след одобрение понякога е било трудно и агенцията понякога е била бавна да изтегля одобрените лекарства от пазара, дори когато последващите проучвания се провалят или не са завършени.

Наркотикът е следвал скалист път. През 2019 г. Biogen спря две проучвания на късен етап по средата, след като оценката заключи, че проучванията няма да постигнат целите си за забавяне на когнитивните и функционални увреждания при пациенти с Алцхаймер. Но при рязък обрат анализът на компанията с допълнителни данни, публикувани няколко месеца по-късно, стигна до различно заключение.

В едно от клиничните проучвания този анализ установи, че хората, приемащи лекарството, намаляват с 22% по-бавно от тези, които са получавали плацебо. Другото проучване не успя да постигне целта си, въпреки че компанията беше насърчена от данни от подгрупа участници в проучването, които получиха повече от лекарството. Biogen заключи, че ключът към ефективността е даването на пациентите на достатъчно висока доза за достатъчно дълго време.

Критиците обаче казаха, че данните са били подбрани, за да изглежда лекарството по-добре, отколкото е било. В ожесточена среща миналата есен, консултативен комитет на FDA препоръча срещу одобрението на лекарството и строго упрекна екипа за преглед на агенцията, че подкрепя лекарството толкова силно и работи в тясно сътрудничество с компанията.

Но поддръжниците на лекарството понеделник бяха възторжени от това, което нарекоха преломен момент след години на съкрушителни разочарования в опитите да намерят начин за лечение на опустошителната болест.

Мишел Вунацос, главен изпълнителен директор на Biogen, нарече решението исторически момент, който ще промени лечението на хората, живеещи с болестта на Алцхаймер, и ще предизвика непрекъснати иновации през следващите години.

Одобрението подкрепя дълго обсъжданата теория, предложена в началото на 90-те години, че насочването към амилоидните плаки може да бъде ефективен начин за лечение на болестта на Алцхаймер. Недоброжелатели се оплакват, че фокусът върху амилоида е изтласкал работата върху други важни подходи, като например насочване към протеин, наречен tau, или изследване на ролята на възпалението.

Защо е важно да се каже нещо, ако роднина показва признаци на Алцхаймер

Поддръжниците възразяват, че въпреки че трябва да се следват множество подходи, одобрението на адуканумаб показва, че антиамилоидните лечения могат да бъдат полезни.

Aduhelm понякога може да причини странични ефекти, казва FDA, включително временно подуване на мозъка, което обикновено не причинява симптоми, въпреки че някои хора може да имат главоболие, объркване или замаяност. Други потенциални усложнения са малки петна от кървене в мозъка и дезориентация.

Biogen заяви, че има 600 места в цялата страна, готови за администриране на лекарството.

Прочетете още

Повече смъртни случаи от болестта на Алцхаймер и други деменции през 2020 г., се казва в доклада

Мащабно глобално проучване за изследване на връзките между covid-19 и когнитивния спад

процент на затлъстяване в Америка